DASAR TERAPI GEN DASAR TERAPI GEN

Oleh Oleh

DR. HASNAR HASJIMDR. HASNAR HASJIM

DEFINISIDEFINISI

Terapi genTerapi gen adalah suatu tehnik adalah suatu tehnik untuk memperbaiki gen yang cacat/ untuk memperbaiki gen yang cacat/ rusak sehingga dapat menimbulkan rusak sehingga dapat menimbulkan penyakitpenyakit

Clinical trial terapi gen sudah dimulai Clinical trial terapi gen sudah dimulai sejak tahun 1990sejak tahun 1990

Gen itu terdapat dalam kromosom Gen itu terdapat dalam kromosom merupakan dasar fungsional dan fisik merupakan dasar fungsional dan fisik dari keturunan dari keturunan

Perintahnya berupa sandi untuk Perintahnya berupa sandi untuk membuat protein pada struktur seluler.membuat protein pada struktur seluler.

Bila terjadi perubahan dari gen, maka Bila terjadi perubahan dari gen, maka protein yang terbentuk tidak lagi dapat protein yang terbentuk tidak lagi dapat melakukan fungsi yang normal, melakukan fungsi yang normal, sehingga akan menimbulkan kelainan sehingga akan menimbulkan kelainan genetikgenetik

Selama ini obat dibuat dari tumbuh2an, Selama ini obat dibuat dari tumbuh2an, hewan dan dari bahan kimia hewan dan dari bahan kimia

Para ilmuwan sekarang sudah dapat Para ilmuwan sekarang sudah dapat menentukan gen yang dapat menimbulkan menentukan gen yang dapat menimbulkan penyakit/kelainan . Dan sedang dipelajari penyakit/kelainan . Dan sedang dipelajari pula bagaimana cara memperbaiki atau pula bagaimana cara memperbaiki atau mengganti gen tersebut, dengan mengganti gen tersebut, dengan menggunakan bakteri, virus yang sudah menggunakan bakteri, virus yang sudah dimodifikasi secara genetik , dan dipakai dimodifikasi secara genetik , dan dipakai sebagai obat bahkan dapat menggantikan sebagai obat bahkan dapat menggantikan organ tubuh organ tubuh

Usaha para peneliti untuk Usaha para peneliti untuk memperbaiki gen yang cacat memperbaiki gen yang cacat

1. 1. Memasukkan gen yang normal Memasukkan gen yang normal kedalam lokasi non spesifik diantara kedalam lokasi non spesifik diantara genom untuk pengganti gen yang genom untuk pengganti gen yang tidak berfungsi tidak berfungsi

2. Gen yang cacat diganti dengan gen 2. Gen yang cacat diganti dengan gen yang normal melalui rekombinasi yang normal melalui rekombinasi homolugus homolugus

3. 3. Gen yang cacat diperbaiki dengan Gen yang cacat diperbaiki dengan mutasi balik yang selektif sehingga mutasi balik yang selektif sehingga gen kembali ke fungsi yang normalgen kembali ke fungsi yang normal

Terapi gen adalah tehnik untuk Terapi gen adalah tehnik untuk mengoreksi gen yang cacat yang mengoreksi gen yang cacat yang bertanggung jawab terhadap suatu bertanggung jawab terhadap suatu penyakit penyakit

Misalnya untuk mencegah kematian Misalnya untuk mencegah kematian dengan penyakit kankerdengan penyakit kanker

Pengobatan dengan gen terapi Pengobatan dengan gen terapi meliputimeliputi

1. Imunoterapi1. Imunoterapi 2. Viro onkolitik 2. Viro onkolitik 3. Transfer gen 3. Transfer gen

1. 1. IMUNOTERAPIIMUNOTERAPI

Menggunakan sel yang telah Menggunakan sel yang telah dimodifikasi secara genetik dari dimodifikasi secara genetik dari partikel virus untuk menstimulir partikel virus untuk menstimulir sistem imun tubuh sehingga mampu sistem imun tubuh sehingga mampu mengalahkan keganasan sel kanker mengalahkan keganasan sel kanker

2. 2. VIRO ONKOLITIKVIRO ONKOLITIK

Menggunakan partikel sel virus yang Menggunakan partikel sel virus yang bereplikasi didalam sel kanker dan bereplikasi didalam sel kanker dan menyebabkan sel kanker menjadi menyebabkan sel kanker menjadi mati.mati.

3. 3. TRANSFER GENTRANSFER GEN

Tehnik ini relatif baru, dengan cara Tehnik ini relatif baru, dengan cara memperkenalkan gen 2 baru yang memperkenalkan gen 2 baru yang dimasukan kedalam sel kanker atau dimasukan kedalam sel kanker atau mengelilingi jaringan kanker mengelilingi jaringan kanker sehingga dapat menghentikan sehingga dapat menghentikan pertumbuhan dan menghancurkan pertumbuhan dan menghancurkan sel kanker sel kanker

KERJA TERAPI GENKERJA TERAPI GEN

Dalam terapi gen ini kita Dalam terapi gen ini kita memerlukan satu molekul yang memerlukan satu molekul yang berfungsi sebagai karier disebut berfungsi sebagai karier disebut sebagai vektor . Vektor inilah yang sebagai vektor . Vektor inilah yang membawa gen /DNA yang normal ke membawa gen /DNA yang normal ke sel target pasien , dan yang biasa sel target pasien , dan yang biasa dipakai sebagai vektor adalah virus dipakai sebagai vektor adalah virus yang telah diubah secara genetik.yang telah diubah secara genetik.

BEBERAPA JENIS VIRUS YANG BEBERAPA JENIS VIRUS YANG DIGUNAKAN UNTUK TERAPI DIGUNAKAN UNTUK TERAPI

GENGEN 1.1. Retro virusRetro virus

Golongan virus yang dapat membuat Golongan virus yang dapat membuat rantai ganda DNA dari genomnya dan rantai ganda DNA dari genomnya dan disatukan dengan kromosom sel inangnya disatukan dengan kromosom sel inangnya mis: HIV (human defisiensi virus)mis: HIV (human defisiensi virus)

2.2. Adeno virusAdeno virus Golongan virus dengan rantai DNA Golongan virus dengan rantai DNA gandanya dapat menyebabkan infeksi gandanya dapat menyebabkan infeksi pada saluran pernapasan, saluran pada saluran pernapasan, saluran pencenaan dan menimbulkan kematian pencenaan dan menimbulkan kematian mis: virus influenza mis: virus influenza

3.Adeno-assosiated virus3.Adeno-assosiated virus..Virusnya kecil mempunyai single Virusnya kecil mempunyai single strandid DNA dan dapat memasukan strandid DNA dan dapat memasukan material genetik di tempat spesifik material genetik di tempat spesifik pada kromosom 19. pada kromosom 19.

4. Herpes simpleks4. Herpes simpleks Golongan virus dengan rantai ganda Golongan virus dengan rantai ganda DNA yang menginfeksi sebagian dari DNA yang menginfeksi sebagian dari sel seperti sel neuron sel seperti sel neuron

Kendala terapi genKendala terapi gen 1. 1. Terapi gen akan efektif bila gangguan Terapi gen akan efektif bila gangguan

terjadi pada gen tunggalterjadi pada gen tunggal 2. 2. Virus yang berfungsi sebagai vektor , Virus yang berfungsi sebagai vektor ,

dalam tubuh manusia bisa berubah sifatnya dalam tubuh manusia bisa berubah sifatnya sehingga menimbulkan penyakit sehingga menimbulkan penyakit

3. 3. Masih banyak terapi gen yang Masih banyak terapi gen yang keberhasilannya pendek sehingga perlu keberhasilannya pendek sehingga perlu diulangdiulang

4. Sistem imun tubuh akan mengurangi efek 4. Sistem imun tubuh akan mengurangi efek terapi gen . Begitu pula terapi gen yang terapi gen . Begitu pula terapi gen yang berulang akan menyebabkan sistem imun berulang akan menyebabkan sistem imun tubuh akan meningkat daya tolaknyatubuh akan meningkat daya tolaknya

T E R I M A K A S I H T E R I M A K A S I H