TERAPI GENA. Teknik Terapi GenDua teknik utama yang biasa digunakan dalam terapi gen adalah terapi gen ex vivo dan in vivo. Dalam terapi ex vivo, sel yang sakit dikeluarkan dari tubuh kemudian diberi perlakuan. Setelah itu sel dikembalikan ke dalam tubuh. Terapi gen in vivo, sebaliknya, tidak melibatkan pengambilan sel pasien. DNA yang digunakan untk pengobatan langsung dipaparkan dalam sel atau jaringan.

B. Menyembuhkan Penyakit GenetikSebagian besar peneliti gen terapi berfokus pada kelainan genetik yang disebabkan oleh mutasi gen tunggal atau defisiensi karena secara teoritis, kondisi ini lebih mudah disembuhkan dengan terapi gen daripada penyakit genetik yang disebabkan banyak gen yang berinteraksi secara kompleks. Penelitian terbaru mengenai terapi untuk tuli, arthritis, melanoma, kebutaan, AIDS, tumor otak, dan berbagai penyakit lain menunjukkan hasil yang menjanjikan. Seorang peneliti dari Universitas Pennsylvania menggunakan terapi gen untuk mengembalikan fungsi dari sel kerucut retina pada kondisi akromatopsia. Percobaan menggunakan gen antitumor untuk mengobati tikus penderita melanoma telah berhasil dan percobaan yang sama untuk manusia telah direncanakan.Terapi gen untuk manusia pertama kali dilakukan pada 1990 oleh sekelompok peneliti dan dokter di National Institute of Health Bethesda, Maryland. Pasien yang diterapi adalah Ashanti DaSilva 4 tahun yang memiliki kelainan genetik yang disebut Severe Combined ImmunoDeficiency (SCID). Pasien SCID kekurangan imunitas fungsional karena terdapat kecacatan pada gen Adenosin Deaminase (ADA). ADA memproduksi enzim yang terlibat dalam metabolisme dATP. Mutasi pada ADA menyebabkan penumpukan dATP yang bersifat toksik pada beberapa tipe sel T.Untuk penaganan Ashanti, gen normal ADA dikloning dalam sebuah vector yang kemudian dipaparkan ke retrovirus. Terapi gen ex vivo dilakukan dengan pengambilan sampel sel T dari darah Ashanti dan dikultur di lab. Kemudian sel tersebut diinfeksi retrovirus yang telah mengandung gen ADA dan dikultur kembali. Gen ADA akan terintegrasi dalam sel T Ashanti kemudian dikembalikan ke dalam tubuh.C. Tantangan yang DihadapiPeneliti telah meberi perhatian pada resiko dalam terapi gen dan keamanan dari prosedur yang dilakukan. Pada tahun 2002, perhatian terhadap terapi gen yang melibatkan retrovirus telah dinaikkan sebagai akibat dari hasil percobaan penyembuhan SCID-X. Dalam percobaan ini, 3 dari 11 anak yang diterapi mengidap leukemia karena terapi tersebut, dan seorang dari 3 anak itu meninggal pada tahun 2004. Mereka menderita kanker akibat dari retrovirus , secara acak, mengintegrasi gen terapi ke titik-titik kritis genome yang memiliki promoter LM-02 yang mengkode faktor transkripsi yang dibutuhkan untuk pembentukan normal dari sel darah putih. Integrasi ini menyebabkan over-ekspresi dari LM02 yang memicu pembelahan takterkontrol dari sel T dewasa.Baru-baru ini, ada peraturan pembatas yang lebih banyak untuk terapi gen daripada pemberian solusi pada masalah kesehatan. Peraturan-peraturan tersebut antara lain, Bagaimana cara mengontrol ekspresi gen terapetik dalam pasien Bagaimana peneliti melakukan terapi pada target spesifik dan tidak mempengaruhi sel lain Bagaimana gen terapi mentarget region spesifik agar tidak terintegrasi dengan region lain Bagaimana terapi gen memiliki efek permanen tanpa harus ada perlakuan rutin Bagaimana menghindari penolakan gen terapetik. Seberapa banyak sel yang diperlukan untuk mengekspresikan gen terapetik agar diperoleh hasil yang efektif.

POTENSI DARI PENGOBATAN REGENERATIFTransplantasi Sel dan JaringanTransplantasi organ bukanlah hal baru. Namun aplikasi yang melibatkan transplantasi sel dan jaringan untuk memperbaiki jaringan yang rusak merupakan hal yang relative baru dalam riset bioteknologi medis.Fetal Tissue GraftPenyakit neurodegenerative terjadi secara bertahap yang akibatnya dapat menghilangkan fungsi otak . Alzheimer dan Parkinson adalah dua contoh dari penyakit tersebut. Tidak seperti neuron fetal, neuron orang dewasa tidak dapat memperbaiki diri ketika mengalami kerusakan dan kebanyakan tidak dapat membelah diri. Ide pokok dari riset ini adalah untuk memaparkan neuron fetal ke jaringan dewasa dengan harapan neuron tersebut dapat membentuk koneksi dengan neuron neuron lain. Transplantasi OrganTransplantasi organ telah banyak dilakukan dan menyelamatkan nyawa manusia. Ada dua jenis trnasplantasi yaitu autografting dan xenotransplantation. Autografting merupakan transplantasi dengan menggunakan jaringan lin dari tubuh pasien sendiri. Tipe dari jaringan bergantung pada marker yang ada pada permukaan sel yang disebut MHC. Xenotransplatation merupakan transplantasi yang memanfaatkan organ dari spesies yang berbeda. Xenotransplantation tidak selalu menggunakan seluruh organ namun dapat juga hanya diambil sedikit jaringannya.Terapi SelTerapi sel melibatkan sel, bukan jaringan atau organ. Salah satu tindakan untuk mencegah penolakan transplant yaitu dengan membuat kapsul sel yang disebut biokapsul. Dinding biokapsul permeable untuk pemasukan nutrisi dan pengeluaran molekul dari dalam kapsul yang kemudian masuk ke dalam aliran darah atau jaringan di dekatnya.